في أول موافقة من نوعها لعلاج جيني، صدقت “إدارة الأغذية والدواء” الأمريكية، على أول علاج جينى لعلاج نوع وراثي نادر من العمى بين المرضى من الأطفال والبالغين، وقد أطلق على العلاج الجيني الجديد اسم “لوكترنا”.

ويعالج العلاج الجديد ضمور الشبكية الناجم عن طفرة جينية محددة، ويعد أول علاج جيني مباشر يتم التصديق عليه في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي غير السرطان،  ويعمل  من خلال تقديم نسخة طبيعية من الجين “باليليك” بدلا من النسخة التي تعرضت لطفرة جينية أو لخلل، ليتم توفير الجين السليم في الشبكية ليقوم بدوره في انتاج انزيم طبيعي الذي يحول الضوء إلى إشارة كهربائية في شبكية العين لاستعادة وظيفة الإبصار لدى المريض.

وأكد سكوت جوتليب، مدير مفوض في إدارة الأغذية والدواء الأمريكية، في بيان صحفي، أن هذه الموافقة تعد الأولى من نوعها في مجال العلاج الجيني – سواء في كيفية عمل العلاج الجيني أو التوسع في استخدامه لعلاج فقدان البصر – وهو ما يعزز جهود علاج مجموعة واسعة من الأمراض الصعبة.

وأعرب عن اعتقاده أن العلاج الجيني سيصبح ركيزة أساسية للشفاء من العديد من أهم الأمراض المدمرة والمستعصية في المرحلة المقبلة.